Prospective evaluation of genomics-guided off-label treatment
. Although activity across all tumour-drug combinations was modest, defined molecular subgroups and exceptional responders (7.0%) achieved meaningful benefit. To maximize patient benefit, we recommend that off-label precision medicines should be used only within frameworks that systematically evaluate efficacy and toxicity, support biomarker refinement and enable stepwise assessment toward potential future label expansion. These frameworks should prioritize high-confidence targets, early intervention, regulatory-aligned end-points and international collaboration.
Authors
- K. Verkerk
- A. Hoeben
- H.M. Westgeest
- Hans A. J. Gelderblom (ORCID: https://orcid.org/0000-0001-9270-8636)
- H.M.W. Verheul
- Maud A. van Maren (ORCID: https://orcid.org/0009-0009-8799-4821)
- Weidong Leng (ORCID: https://orcid.org/0000-0002-0639-1466)
- T. Van Voorthuizen
- A.D. Bins
- L.J. Zeverijn
- G. Vreugdenhil
- Hans Timmer (ORCID: https://orcid.org/0009-0002-3822-7326)
- Marjan A. Davidis-van Schoonhoven
- A.P. Hamberg
- A. Vulink
- D.J.A. de Groot
- Anna M. Jansen
- JWB de Groot
- A C Spiekman
- F. Van den Berkmortel
- V. van der Noort
- D. Houtsma
- E. D. Kerver
- E Voest
- L. V. Beerepoot
- B. S. Geurts
- E. Siemerink
- G. J. de Klerk
- S. F. Haj Mohammad
- P. Roepman
- The DRUP Trial Investigators
- F. A. J. Verbeek
- H. H. Nienhuis
- S. C. S. Tromp
- H. P. van den Berg
- S. Boudewijns
- A. L. T. Imholz
- M. Los
- F. Jeurissen
- M. P. Hendriks
- M. Labots
- J. M. van Dodewaard-de Jong
- E. N. Klein Hesselink
- J. A. J. Douma
- M. van Rooijen
- E. Boon
- P. de Mol
- S. Hovenga
- C. van Herpen
Institutions
- University Medical Center Groningen (NL)
- Radboud University Nijmegen (NL)
- Utrecht University (NL)
- Fryske Akademy (NL)
- Leiden University Medical Center (NL)
- Gelre Hospitals (NL)
- Erasmus MC (NL)
- Medisch Centrum Leeuwarden (NL)
- Radboud University Medical Center (NL)
- The Netherlands Cancer Institute (NL)
- University Medical Center Utrecht (NL)
- Maastricht University (NL)
- Sint Franciscus Gasthuis (NL)
- Noordwest Ziekenhuisgroep (NL)
- Medisch Centrum Haaglanden (NL)
- Reinier de Graaf Hospital (NL)
- Spaarne Ziekenhuis (NL)
- St. Antonius Ziekenhuis (NL)
- OLVG (NL)
- Amphia Ziekenhuis (NL)
- Amsterdam Neuroscience (NL)
- Treant Zorggroep (NL)
- Martini Ziekenhuis (NL)
- Oncode Institute (NL)
- VieCuri Medisch Centrum (NL)
- Ziekenhuis Nij Smellinghe (NL)
- Beatrix Kinderziekenhuis (NL)
- Ziekenhuis Gelderse Vallei (NL)
- Máxima Medisch Centrum (NL)
- Zuyderland Medisch Centrum (NL)
- Haga Hospital (NL)
- Isala (NL)
- Tergooi (NL)
- Elisabeth-TweeSteden Ziekenhuis (NL)
- Ziekenhuis Groep Twente (NL)
- Amsterdam University Medical Centers (NL)
- Rijnstate Hospital (NL)
- Hartwig Medical Foundation (NL)
- Deventer Ziekenhuis (NL)
- Meander Medisch Centrum (NL)
- Bravis Ziekenhuis (NL)
- Spaarne Gasthuis (NL)
- University of Amsterdam (NL)
Publication Details
- Journal
- Nature
- Published
- 2026-04-15
- DOI
- https://doi.org/10.1038/s41586-026-10405-x
- Citations
- 1
- Primary Topic
- Pharmaceutical studies and practices
- Type
- article
- Field-Weighted Citation Impact
- 30.09
Funders
- Amgen
- Eli Lilly and Company
- Pfizer
- AstraZeneca
- Eisai
- Ipsen
- HORIZON EUROPE Framework Programme