Understanding the trajectories and related risk factors in European children on kidney replacement therapy through epidemiological studies

La maladie rénale terminale (ESKD) chez l’enfant est rare mais grave et nécessite un traitement de remplacement rénal (KRT) par dialyse ou transplantation (KT). Cette thèse analyse, à partir du registre ESPN/ERA, les déterminants de la prise en charge et les résultats du KRT pédiatrique en Europe autour de trois questions : (1) l’initiation plus précoce de la dialyse améliore-t-elle les résultats ? (2) quels facteurs conditionnent l’accès aux premières et répétées transplantations ? (3) quelle est la survie à long terme des patients et des greffons après une ou plusieurs KT?Nous avons inclus des patients européens ayant débuté un traitement de suppléance rénale (RRT) avant l’âge adulte. L’étude 1, fondée sur 21 registres nationaux, a analysé 2963 enfants commençant une dialyse chronique à différents niveaux de fonction rénale (précoce vs tardif selon l’eGFR) pour évaluer la survie, l’accès à la greffe, la croissance et le risque cardiovasculaire. Les études 2 et 3 ont utilisé 11 registres : l’étude 2 a examiné 12623 patients ayant commencé un RRT avant 20 ans (1978–2019) pour quantifier l’accès aux premières, deuxièmes et troisièmes KT et identifier les disparités ; l’étude 3 a évalué la survie chez 11078 receveurs d’une première KT, 2962 d’une deuxième et 718 d’une troisième. Les analyses de survie (Kaplan–Meier, Cox) ont été ajustées pour les facteurs de confusion. Un début précoce de dialyse (eGFR plus élevé) n’a pas amélioré la survie à court terme ni l’accès à la greffe par rapport à un début tardif ; la mortalité et le taux de greffe à 1, 2 et 5 ans étaient similaires. L’hypertension était plus fréquente chez les débuts tardifs (64 % vs 51 %). Ces résultats ne plaident pas pour un début précoce en l’absence de symptômes et soutiennent des déclencheurs cliniques plutôt qu’un seuil d’eGFR isolé. L’accès à la transplantation était élevé — 88 % ont reçu une première KT, 73 % une deuxième et 60 % une troisième —, avec des inégalités : les <5 ans et les 15–19 ans avaient un accès moins rapide que les 10–14 ans ; les patientes avaient un accès légèrement réduit (HR 0,94). Les maladies à risque de récidive (p. ex., glomérulonéphrites) retardaient la première KT. La transplantation préemptive et une survie du greffon antérieur >5 ans favorisaient la retransplantation.La survie des patients après KT était excellente: 97 % à 5 ans après la première KT et >90 % à 10 ans; après deuxième et troisième KT, la survie à 10 ans dépassait 94 %. La survie des greffons diminuait avec chaque KT (5 ans : 79 % premier, 69 % deuxième, 67 % troisième ; 10 ans : 63 %, 52 %, 51 %). Un risque accru de perte du greffon était observé chez les adolescents, chez les patientes en cas d’hyalinose segmentaire et focale, ou d’autres maladies récurrentes ou métaboliques. Les greffes de donneur vivant et les KT préemptives étaient associées à de meilleurs résultats, y compris pour les retransplantations.En résumé, les registres européens indiquent que la dialyse peut souvent être différée jusqu’à 8 mL/min/1,73 m² sans compromettre la survie précoce ni l’accès à la greffe, confortant des recommandations fondées sur les besoins cliniques. Si la survie des patients après KT pédiatrique est remarquable — y compris après plusieurs greffes —, la longévité des greffons reste limitée et est influencée par l’âge, le sexe et la maladie initiale. Des politiques pour un accès équitable et rapide (notamment pour les très jeunes, les adolescents et les patientes), un meilleur passage aux soins d’adultes, la réduction des risques immunologiques dans les maladies récurrentes et l’expansion des KT préemptives et du don vivant devraient encore améliorer le pronostic à vie des enfants atteints d’ESKD.