COLETA DE MEDULA ÓSSEA POR AFÉRESE EM DOADORA COM TRAÇO FALCIFORME: RELATO DE CASO

A doença falciforme é uma condição de alta morbimortalidade e o transplante de medula óssea (TMO) é uma das poucas opções curativas. A seleção de doadores é desafiadora, com poucos doadores totalmente compatíveis e sendo essa população sub-representada nos registros de doadores. Nesse cenário, o TMO haploidêntico, frequentemente realizado com familiares portadores de traço falciforme, torna-se uma alternativa. A falha de enxertia é uma complicação relevante, especialmente se a medula óssea (MO) é usada como fonte de células progenitoras hematopoiéticas (CPH). Apesar disso, a RDC 836/2023 (art. 124) restringe a doação de CPH de sangue periférico (CPH-SP) por doadores com traço falciforme, devido ao risco teórico de eventos vaso-oclusivos associados ao aumento abrupto de granulócitos induzido por G-CSF. Este trabalho tem como objetivo descrever uma doação de CPH-SP por doadora com traço falciforme, realizada no hospital IBCC. Homem, 21 anos, com doença falciforme, submetido a TMO haploidêntico em 2021 com o pai como doador e fonte medula óssea (CPH-MO), evoluindo com falha de enxertia primária. Em 2025, proposto novo TMO, com a mãe como doadora. Pela falha de enxertia prévia, indicou-se, de forma excepcional, o uso de CPH-SP. Considerando a restrição à doação de CPH-SP por doadores com traço, foram solicitados pareceres à ABHH e à ANVISA, ambos favoráveis à coleta com base em evidências de segurança disponíveis na literatura, desde que houvesse justificativa clínica, avaliação médica criteriosa e termo de consentimento específico. A doadora foi considerada apta e orientada quanto aos riscos e particularidades da doação, assinando termo de consentimento específico. Foi realizada mobilização com G-CSF (10 mcg/kg/dia por 5 dias), sem efeitos adversos. A coleta por aférese foi bem-sucedida. A única intercorrência foi um episódio de hipocalcemia sintomática moderada (cãibras e contraturas) ao final da coleta, resolvida com reposição adicional de cálcio. A doadora evoluiu sem outras queixas e apresentou boa recuperação pós-doação. Estudos prévios (Kang et al., 2002; Panch et al., 2016; De Santis, 2019; Mohrez et al., 2023) mostram que a mobilização e coleta de CPH-SP em indivíduos com traço falciforme é segura, com incidência de eventos adversos semelhante à de doadores sem traço, e tem eficiência adequada. Esses dados, somados à dificuldade na seleção de doadores e ao risco aumentado de falha de enxertia com o uso exclusivo de CPH-MO, reforçam o benefício do CPH-SP nesse grupo. A doação de CPH-MO, por ser cirúrgica, com anestesia e múltiplas perfurações ósseas, é mais invasiva e de recuperação mais lenta. Para o doador, desde que segura, a aférese representa alternativa menos invasiva, com menor morbidade e recuperação mais rápida. Em nosso caso, a coleta foi bem-sucedida e sem eventos adversos relacionados ao traço. Para respaldo jurídico, diante da restrição normativa, obtivemos pareceres favoráveis das autoridades competentes e termo de consentimento específico. Este relato reforça que a coleta de CPH-SP de doadores com traço falciforme pode ser realizada com segurança, desde que haja justificativa clínica, avaliação criteriosa, consentimento específico e respaldo institucional. Diante do cenário atual de restrições normativas, este caso pode contribuir para a revisão crítica da RDC vigente, ampliando o acesso a estratégias mais eficazes para o TMO em pacientes com doença falciforme.

Authors

Institutions

Publication Details

Journal
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Published
2025-10-01
DOI
https://doi.org/10.1016/j.htct.2025.105585
Primary Topic
Hematopoietic Stem Cell Transplantation
Type
article
Field-Weighted Citation Impact
0.00
Controls
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ALL TIME
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COLETA DE MEDULA ÓSSEA POR AFÉRESE EM DOADORA COM TRAÇO FALCIFORME: RELATO DE CASO

Marcela Marinho Lima de Macedo, JN Cavalcante, Liliane Trivellato Grassi, LFF Dalmazzo et al.
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Hematopoietic Stem Cell Transplantation
article

COLETA DE MEDULA ÓSSEA POR AFÉRESE EM DOADORA COM TRAÇO FALCIFORME: RELATO DE CASO

Marcela Marinho Lima de Macedo, JN Cavalcante, Liliane Trivellato Grassi, LFF Dalmazzo, Rejane Machado Silva, A. Miranda de Souza, SP do Carmo
article en

Abstract

A doença falciforme é uma condição de alta morbimortalidade e o transplante de medula óssea (TMO) é uma das poucas opções curativas. A seleção de doadores é desafiadora, com poucos doadores totalmente compatíveis e sendo essa população sub-representada nos registros de doadores. Nesse cenário, o TMO haploidêntico, frequentemente realizado com familiares portadores de traço falciforme, torna-se uma alternativa. A falha de enxertia é uma complicação relevante, especialmente se a medula óssea (MO) é usada como fonte de células progenitoras hematopoiéticas (CPH). Apesar disso, a RDC 836/2023 (art. 124) restringe a doação de CPH de sangue periférico (CPH-SP) por doadores com traço falciforme, devido ao risco teórico de eventos vaso-oclusivos associados ao aumento abrupto de granulócitos induzido por G-CSF. Este trabalho tem como objetivo descrever uma doação de CPH-SP por doadora com traço falciforme, realizada no hospital IBCC. Homem, 21 anos, com doença falciforme, submetido a TMO haploidêntico em 2021 com o pai como doador e fonte medula óssea (CPH-MO), evoluindo com falha de enxertia primária. Em 2025, proposto novo TMO, com a mãe como doadora. Pela falha de enxertia prévia, indicou-se, de forma excepcional, o uso de CPH-SP. Considerando a restrição à doação de CPH-SP por doadores com traço, foram solicitados pareceres à ABHH e à ANVISA, ambos favoráveis à coleta com base em evidências de segurança disponíveis na literatura, desde que houvesse justificativa clínica, avaliação médica criteriosa e termo de consentimento específico. A doadora foi considerada apta e orientada quanto aos riscos e particularidades da doação, assinando termo de consentimento específico. Foi realizada mobilização com G-CSF (10 mcg/kg/dia por 5 dias), sem efeitos adversos. A coleta por aférese foi bem-sucedida. A única intercorrência foi um episódio de hipocalcemia sintomática moderada (cãibras e contraturas) ao final da coleta, resolvida com reposição adicional de cálcio. A doadora evoluiu sem outras queixas e apresentou boa recuperação pós-doação. Estudos prévios (Kang et al., 2002; Panch et al., 2016; De Santis, 2019; Mohrez et al., 2023) mostram que a mobilização e coleta de CPH-SP em indivíduos com traço falciforme é segura, com incidência de eventos adversos semelhante à de doadores sem traço, e tem eficiência adequada. Esses dados, somados à dificuldade na seleção de doadores e ao risco aumentado de falha de enxertia com o uso exclusivo de CPH-MO, reforçam o benefício do CPH-SP nesse grupo. A doação de CPH-MO, por ser cirúrgica, com anestesia e múltiplas perfurações ósseas, é mais invasiva e de recuperação mais lenta. Para o doador, desde que segura, a aférese representa alternativa menos invasiva, com menor morbidade e recuperação mais rápida. Em nosso caso, a coleta foi bem-sucedida e sem eventos adversos relacionados ao traço. Para respaldo jurídico, diante da restrição normativa, obtivemos pareceres favoráveis das autoridades competentes e termo de consentimento específico. Este relato reforça que a coleta de CPH-SP de doadores com traço falciforme pode ser realizada com segurança, desde que haja justificativa clínica, avaliação criteriosa, consentimento específico e respaldo institucional. Diante do cenário atual de restrições normativas, este caso pode contribuir para a revisão crítica da RDC vigente, ampliando o acesso a estratégias mais eficazes para o TMO em pacientes com doença falciforme.

Hematology Transfusion and Cell TherapyVol. 47
Good Samaritan Hospital (US), IBM Research - Brazil (BR)
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Hematopoietic Stem Cell Transplantation
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