BARREIRAS DE ACESSO E PADRÕES DE TRATAMENTO EM NEOPLASIAS MIELOPROLIFERATIVAS CROMOSSOMO PHILADELPHIA NEGATIVAS (PH-NMP): INSIGHTS DE UMA PESQUISA COM MÉDICOS BRASILEIROS

O manejo eficaz das neoplasias mieloproliferativas cromossomo Philadelphia negativas (Ph- NMPs) — policitemia vera (PV), trombocitemia essencial (TE) e mielofibrose (MF) — exige diagnóstico preciso e terapias personalizadas. Compreender as práticas clínicas reais é crucial para identificar lacunas no acesso a diagnósticos e tratamentos, especialmente em ambientes com recursos limitados. Realizar uma pesquisa entre hematologistas brasileiros avaliando suas práticas atuais e potenciais desafios no manejo de pacientes com Ph- NMPs. De março a julho de 2025, um questionário anônimo, digital, com 31 perguntas, foi distribuído entre hematologistas por todo o Brasil. O questionário avaliou o perfil dos médicos e médicas, procedimentos diagnósticos e decisões terapêuticas relacionadas a Ph-NMPs. Os dados foram coletados utilizando a plataforma REDCap. Recebemos 128 respostas ao longo dos 5 meses. Entre os participantes, 41% tinham mais de 15 anos de experiência na hematologia, 15% atendiam mais de 30 pacientes com Ph- NMPs por mês e 81% eram da Região Sudeste do Brasil. Destes, 21% trabalhavam em uma unidade pública, 21% em uma unidade privada e 58% em ambas. A maioria (69%) não tinha ambulatório específico para pacientes com Ph- MPN em seu centro e 21% não tinham acesso a um hematopatologista para enviar amostras de medula óssea. Enquanto quase todos tinham acesso a testes para pesquisa da mutação em JAK2, 27% não tinham acesso a exames para pesquisa de CALR e MPL, enquanto 47% possuíam apenas no ambiente privado. O sequenciamento de nova geração (NGS) não estava disponível para 60% dos profissionais. Apesar de quase todos possuírem acesso ao exame de cariótipo, quase 30% não o solicitam no diagnóstico. Apenas 12,5% usam o escore MPN SAF para avaliar a carga de sintomas de seus pacientes. Em relação a MF secundária, a minoria (22%) utiliza o escore MYSEC para estratificação de risco. Quando questionados acerca do manejo de trombose venosa profunda em pacientes com Ph- NMPs, houve grande discordância entre as respostas, com a maioria preferindo anticoagulação contínua (30%) ou mudando a conduta de acordo com a estratificação de risco (30%). Para o tratamento da MF, os inibidores de JAK2 estão disponíveis quase exclusivamente em ambientes privados (67%). Para pacientes com MF de alto risco, 79% dos entrevistados consideraram o transplante alogênico de medula óssea como uma opção de tratamento. Em relação aos desafios no manejo das Ph- NMPs, 82% citaram a solicitação de exames moleculares e genéticos como a principal dificuldade, enquanto 71% identificaram o acesso a terapias mais recentes. Este é o primeiro levantamento brasileiro sobre o manejo de pacientes com Ph- NMPs. Ele destaca dificuldades no acesso a diagnóstico e tratamento, particularmente no sistema público de saúde. Além disso, destaca a subutilização de questionários de sintomas na avaliação dos pacientes, assim como discordância de condutas em alguns cenários clínicos, como por exemplo na anticoagulação de pacientes com Ph- NMPs. Os dados ainda estão sendo coletados, com a expectativa de números mais robustos para análises futuras. Essas informações podem nos ajudar a compreender não apenas nossas práticas como médicos brasileiros, mas também possíveis lacunas de conhecimento e os principais problemas de acesso.

Authors

Institutions

Publication Details

Journal
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Published
2025-10-01
DOI
https://doi.org/10.1016/j.htct.2025.104402
Primary Topic
Myeloproliferative Neoplasms: Diagnosis and Treatment
Type
article
Field-Weighted Citation Impact
0.00
Controls
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ALL TIME
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MAY
JUN
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AUG
SEP
OCT
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BARREIRAS DE ACESSO E PADRÕES DE TRATAMENTO EM NEOPLASIAS MIELOPROLIFERATIVAS CROMOSSOMO PHILADELPHIA NEGATIVAS (PH-NMP): INSIGHTS DE UMA PESQUISA COM MÉDICOS BRASILEIROS

M Guaraná, Mário José Pedro Júnior, C Solza, Cármino Antônio De Souza et al.
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Myeloproliferative Neoplasms: Diagnosis and Treatment
article

BARREIRAS DE ACESSO E PADRÕES DE TRATAMENTO EM NEOPLASIAS MIELOPROLIFERATIVAS CROMOSSOMO PHILADELPHIA NEGATIVAS (PH-NMP): INSIGHTS DE UMA PESQUISA COM MÉDICOS BRASILEIROS

M Guaraná, Mário José Pedro Júnior, C Solza, Cármino Antônio De Souza, Celestino Barbosa, Ruddy Dalfeor
article en

Abstract

O manejo eficaz das neoplasias mieloproliferativas cromossomo Philadelphia negativas (Ph- NMPs) — policitemia vera (PV), trombocitemia essencial (TE) e mielofibrose (MF) — exige diagnóstico preciso e terapias personalizadas. Compreender as práticas clínicas reais é crucial para identificar lacunas no acesso a diagnósticos e tratamentos, especialmente em ambientes com recursos limitados. Realizar uma pesquisa entre hematologistas brasileiros avaliando suas práticas atuais e potenciais desafios no manejo de pacientes com Ph- NMPs. De março a julho de 2025, um questionário anônimo, digital, com 31 perguntas, foi distribuído entre hematologistas por todo o Brasil. O questionário avaliou o perfil dos médicos e médicas, procedimentos diagnósticos e decisões terapêuticas relacionadas a Ph-NMPs. Os dados foram coletados utilizando a plataforma REDCap. Recebemos 128 respostas ao longo dos 5 meses. Entre os participantes, 41% tinham mais de 15 anos de experiência na hematologia, 15% atendiam mais de 30 pacientes com Ph- NMPs por mês e 81% eram da Região Sudeste do Brasil. Destes, 21% trabalhavam em uma unidade pública, 21% em uma unidade privada e 58% em ambas. A maioria (69%) não tinha ambulatório específico para pacientes com Ph- MPN em seu centro e 21% não tinham acesso a um hematopatologista para enviar amostras de medula óssea. Enquanto quase todos tinham acesso a testes para pesquisa da mutação em JAK2, 27% não tinham acesso a exames para pesquisa de CALR e MPL, enquanto 47% possuíam apenas no ambiente privado. O sequenciamento de nova geração (NGS) não estava disponível para 60% dos profissionais. Apesar de quase todos possuírem acesso ao exame de cariótipo, quase 30% não o solicitam no diagnóstico. Apenas 12,5% usam o escore MPN SAF para avaliar a carga de sintomas de seus pacientes. Em relação a MF secundária, a minoria (22%) utiliza o escore MYSEC para estratificação de risco. Quando questionados acerca do manejo de trombose venosa profunda em pacientes com Ph- NMPs, houve grande discordância entre as respostas, com a maioria preferindo anticoagulação contínua (30%) ou mudando a conduta de acordo com a estratificação de risco (30%). Para o tratamento da MF, os inibidores de JAK2 estão disponíveis quase exclusivamente em ambientes privados (67%). Para pacientes com MF de alto risco, 79% dos entrevistados consideraram o transplante alogênico de medula óssea como uma opção de tratamento. Em relação aos desafios no manejo das Ph- NMPs, 82% citaram a solicitação de exames moleculares e genéticos como a principal dificuldade, enquanto 71% identificaram o acesso a terapias mais recentes. Este é o primeiro levantamento brasileiro sobre o manejo de pacientes com Ph- NMPs. Ele destaca dificuldades no acesso a diagnóstico e tratamento, particularmente no sistema público de saúde. Além disso, destaca a subutilização de questionários de sintomas na avaliação dos pacientes, assim como discordância de condutas em alguns cenários clínicos, como por exemplo na anticoagulação de pacientes com Ph- NMPs. Os dados ainda estão sendo coletados, com a expectativa de números mais robustos para análises futuras. Essas informações podem nos ajudar a compreender não apenas nossas práticas como médicos brasileiros, mas também possíveis lacunas de conhecimento e os principais problemas de acesso.

Hematology Transfusion and Cell TherapyVol. 47
Universidade do Estado do Rio de Janeiro (BR), Hospital Universitário Gaffrée e Guinle (BR), Hospital Universitário Pedro Ernesto (BR), Instituto Superior de Educação do Rio de Janeiro (BR), Centro de Pesquisas Oncológicas (BR), Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro (BR)
Openalex Percentile: Top 56%
Myeloproliferative Neoplasms: Diagnosis and Treatment
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