HEMOFILIA A E INIBIDOR: AVALIAÇÃO DA IMPLANTAÇÃO DA PROFILAXIA COM EMICIZUMABE EM UM CENTRO TRATADOR DE HEMOFILIA DO NORDESTE

Hemofilia A é uma doença congênita ligada ao cromossomo X, caracterizada pela deficiência ou disfunção do Fator VIII de coagulação (FVIII), essencial para a hemostasia. Tradicionalmente, a profilaxia baseia-se na infusão regular de FVIII. Contudo, pacientes podem desenvolver inibidores anti-FVIII, tornando a terapia ineficaz. O advento do Emicizumabe, um anticorpo monoclonal humanizado, transformou esse cenário, especialmente em regiões com recursos limitados. Este estudo teve como objetivo avaliar a implantação da profilaxia com Emicizumabe em um Centro Tratador de Hemofilia (CTH) no Nordeste do Brasil. Trata-se de um estudo de caso descritivo, com abordagem quanti-qualitativa e elementos da pesquisa avaliativa, utilizando um questionário online baseado no Modelo Sistêmico de Donabedian, que avalia qualidade em saúde através das dimensões estrutura, processo e resultado. A amostra incluiu seis profissionais da equipe multidisciplinar (médicos, enfermeiros, biomédico e farmacêutico) do CTH avaliado. Na dimensão estrutura, 57,1% dos profissionais relataram adequação física, de insumos e de recursos humanos. Entre os pontos críticos, 42,9 % dos profissionais destacaram a demora na entrega de reagentes para dosagem de inibidores por ensaio cromogênico e a falta de pessoal. Quanto à capacitação, 85,7% dos profissionais relataram que tiveram com o apoio da indústria farmacêutica que foi essencial. Mudanças nos fluxos de atendimento e dispensação de medicamentos foram consideradas positivas por 83,3% dos profissionais. Na dimensão processo, os principais desafios foram a logística de doses individualizadas, a necessidade de educação terapêutica personalizada e o déficit cognitivo de alguns pacientes e cuidadores, dificultando a adaptação ao novo tratamento. Entre os facilitadores citados, destacaram-se a via de administração subcutânea, a menor frequência de aplicação e a expressiva redução de sangramentos. Na dimensão resultados, observou-se uma melhora significativa na adesão ao tratamento e na satisfação dos pacientes. A equipe avaliou a intervenção como sustentável a longo prazo e indicou que os pacientes estão vivendo com mais autonomia e qualidade de vida. Entre as recomendações para novos centros, destacaram-se a importância do planejamento, da capacitação contínua, do conhecimento do protocolo e da individualização do cuidado. Os achados revelam avanços significativos nos três componentes do modelo de Donabedian com a introdução do Emicizumabe. A estrutura disponível favoreceu a implantação, embora com pontos a melhorar, como a logística laboratorial. Os ajustes de processo demonstraram a capacidade da equipe em superar obstáculos operacionais e promover adesão ao novo regime terapêutico. Os resultados demonstram impactos positivos na saúde dos pacientes, com melhoria da qualidade de vida e maior eficiência assistencial. A implantação da profilaxia com Emicizumabe, sustentada por uma estrutura adequada, protocolos bem definidos e equipe treinada, mostrou-se eficaz na melhora da adesão ao tratamento, redução de eventos hemorrágicos e aumento da satisfação dos pacientes. Apesar dos desafios enfrentados, os benefícios justificam a expansão da estratégia. Reforça-se a importância do planejamento, da capacitação contínua e do cuidado centrado no paciente para garantir a sustentabilidade da intervenção.

Authors

Institutions

Publication Details

Journal
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Published
2025-10-01
DOI
https://doi.org/10.1016/j.htct.2025.104944
Primary Topic
Hemophilia Treatment and Research
Type
article
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HEMOFILIA A E INIBIDOR: AVALIAÇÃO DA IMPLANTAÇÃO DA PROFILAXIA COM EMICIZUMABE EM UM CENTRO TRATADOR DE HEMOFILIA DO NORDESTE

ACCS Ramos, AM Vanderlei, LUCAS CASTRO DE OLIVEIRA, ÍM Costa et al.
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Hemophilia Treatment and Research
article

HEMOFILIA A E INIBIDOR: AVALIAÇÃO DA IMPLANTAÇÃO DA PROFILAXIA COM EMICIZUMABE EM UM CENTRO TRATADOR DE HEMOFILIA DO NORDESTE

ACCS Ramos, AM Vanderlei, LUCAS CASTRO DE OLIVEIRA, ÍM Costa, A. M. Ferreira, Tatijana Bueno, Dilcinéa dos Santos
article en

Abstract

Hemofilia A é uma doença congênita ligada ao cromossomo X, caracterizada pela deficiência ou disfunção do Fator VIII de coagulação (FVIII), essencial para a hemostasia. Tradicionalmente, a profilaxia baseia-se na infusão regular de FVIII. Contudo, pacientes podem desenvolver inibidores anti-FVIII, tornando a terapia ineficaz. O advento do Emicizumabe, um anticorpo monoclonal humanizado, transformou esse cenário, especialmente em regiões com recursos limitados. Este estudo teve como objetivo avaliar a implantação da profilaxia com Emicizumabe em um Centro Tratador de Hemofilia (CTH) no Nordeste do Brasil. Trata-se de um estudo de caso descritivo, com abordagem quanti-qualitativa e elementos da pesquisa avaliativa, utilizando um questionário online baseado no Modelo Sistêmico de Donabedian, que avalia qualidade em saúde através das dimensões estrutura, processo e resultado. A amostra incluiu seis profissionais da equipe multidisciplinar (médicos, enfermeiros, biomédico e farmacêutico) do CTH avaliado. Na dimensão estrutura, 57,1% dos profissionais relataram adequação física, de insumos e de recursos humanos. Entre os pontos críticos, 42,9 % dos profissionais destacaram a demora na entrega de reagentes para dosagem de inibidores por ensaio cromogênico e a falta de pessoal. Quanto à capacitação, 85,7% dos profissionais relataram que tiveram com o apoio da indústria farmacêutica que foi essencial. Mudanças nos fluxos de atendimento e dispensação de medicamentos foram consideradas positivas por 83,3% dos profissionais. Na dimensão processo, os principais desafios foram a logística de doses individualizadas, a necessidade de educação terapêutica personalizada e o déficit cognitivo de alguns pacientes e cuidadores, dificultando a adaptação ao novo tratamento. Entre os facilitadores citados, destacaram-se a via de administração subcutânea, a menor frequência de aplicação e a expressiva redução de sangramentos. Na dimensão resultados, observou-se uma melhora significativa na adesão ao tratamento e na satisfação dos pacientes. A equipe avaliou a intervenção como sustentável a longo prazo e indicou que os pacientes estão vivendo com mais autonomia e qualidade de vida. Entre as recomendações para novos centros, destacaram-se a importância do planejamento, da capacitação contínua, do conhecimento do protocolo e da individualização do cuidado. Os achados revelam avanços significativos nos três componentes do modelo de Donabedian com a introdução do Emicizumabe. A estrutura disponível favoreceu a implantação, embora com pontos a melhorar, como a logística laboratorial. Os ajustes de processo demonstraram a capacidade da equipe em superar obstáculos operacionais e promover adesão ao novo regime terapêutico. Os resultados demonstram impactos positivos na saúde dos pacientes, com melhoria da qualidade de vida e maior eficiência assistencial. A implantação da profilaxia com Emicizumabe, sustentada por uma estrutura adequada, protocolos bem definidos e equipe treinada, mostrou-se eficaz na melhora da adesão ao tratamento, redução de eventos hemorrágicos e aumento da satisfação dos pacientes. Apesar dos desafios enfrentados, os benefícios justificam a expansão da estratégia. Reforça-se a importância do planejamento, da capacitação contínua e do cuidado centrado no paciente para garantir a sustentabilidade da intervenção.

Hematology Transfusion and Cell TherapyVol. 47
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Hemophilia Treatment and Research
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