AVANÇOS RECENTES NO TRANSPLANTE DE MEDULA ÓSSEA: INOVAÇÕES TERAPÊUTICAS E RECOMENDAÇÕES DAS DIRETRIZES INTERNACIONAIS EM 2025

O transplante de medula óssea (TMO) é uma intervenção curativa fundamental para diversas doenças hematológicas malignas e não malignas, incluindo leucemias agudas, linfomas, síndromes mielodisplásicas e anemia aplástica grave. Entre 2015 e 2025, avanços significativos modificaram o cenário do TMO, com aumento da sobrevida global em até 20% em determinados subgrupos, redução de toxicidade e ampliação de acesso a pacientes antes inelegíveis. Diretrizes recentes da European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT 2024), American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT 2023) e American Society of Hematology (ASH 2024) incorporam inovações em tipagem HLA, regimes de condicionamento, imunomodulação e terapias celulares, impactando diretamente o prognóstico e a qualidade de vida. Analisar criticamente os avanços diagnósticos, terapêuticos e de suporte no TMO, destacando inovações incorporadas às diretrizes internacionais até 2025 e discutindo perspectivas futuras. Revisão narrativa baseada em publicações indexadas no PubMed, Embase e Scopus, diretrizes EBMT (2024), ASTCT (2023) e ASH (2024), além de ensaios clínicos fase II/III publicados entre 2018 e 2025. Foram selecionados estudos com impacto clínico documentado sobre sobrevida, toxicidade e complicações pós-TMO. O uso de doadores haploidênticos expandiu o acesso, com taxas de sobrevida global semelhantes às obtidas com doadores compatíveis não aparentados. Regimes de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) permitiram inclusão de pacientes > 65 anos e com comorbidades significativas, mantendo controle da doença com menor toxicidade. A profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) avançou com a introdução da ciclofosfamida pós-transplante e agentes como ruxolitinibe e belumosudil, alcançando taxas de resposta superiores a 60% em DECH refratária. A incorporação de tecnologias como citometria de alta dimensão e sequenciamento profundo possibilitou detecção ultra-sensível de doença residual mínima (MRD), guiando decisões de intensificação terapêutica. Terapias celulares pós-TMO, incluindo CAR-T anti-CD19/BCMA e células NK, mostraram eficácia em recidivas precoces, com respostas completas sustentadas em mais de 40% dos casos tratados. O suporte anti-infeccioso foi aprimorado com uso de profilaxia antifúngica baseada em risco e testes moleculares rápidos para reativação viral. Os últimos anos consolidaram o TMO como plataforma terapêutica dinâmica, integrando avanços em imunoterapia, genética e suporte clínico. Estratégias individualizadas, baseadas no perfil molecular e na monitorização de MRD, permitem melhor seleção de pacientes e redução de complicações. Persistem desafios como o custo elevado, a limitação de acesso em países de baixa e média renda e a necessidade de registros nacionais para acompanhamento a longo prazo. O cenário para 2025–2030 aponta para maior integração entre TMO e terapias celulares avançadas, expandindo indicações e potencial curativo. O TMO evoluiu substancialmente com a incorporação de regimes menos tóxicos, uso ampliado de doadores alternativos, monitoramento molecular e terapias celulares, refletindo nas diretrizes internacionais. A atualização constante e a implementação equitativa dessas estratégias são fundamentais para maximizar os resultados globais.

Authors

Institutions

Publication Details

Journal
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Published
2025-10-01
DOI
https://doi.org/10.1016/j.htct.2025.105484
Primary Topic
Hematopoietic Stem Cell Transplantation
Type
article
Field-Weighted Citation Impact
0.00
Controls
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ALL TIME
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AVANÇOS RECENTES NO TRANSPLANTE DE MEDULA ÓSSEA: INOVAÇÕES TERAPÊUTICAS E RECOMENDAÇÕES DAS DIRETRIZES INTERNACIONAIS EM 2025

André Luís Ayres da Fonsêca, HEM Fonseca, Eduardo Fonseca, Lino Fonseca
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Hematopoietic Stem Cell Transplantation
article

AVANÇOS RECENTES NO TRANSPLANTE DE MEDULA ÓSSEA: INOVAÇÕES TERAPÊUTICAS E RECOMENDAÇÕES DAS DIRETRIZES INTERNACIONAIS EM 2025

André Luís Ayres da Fonsêca, HEM Fonseca, Eduardo Fonseca, Lino Fonseca
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Abstract

O transplante de medula óssea (TMO) é uma intervenção curativa fundamental para diversas doenças hematológicas malignas e não malignas, incluindo leucemias agudas, linfomas, síndromes mielodisplásicas e anemia aplástica grave. Entre 2015 e 2025, avanços significativos modificaram o cenário do TMO, com aumento da sobrevida global em até 20% em determinados subgrupos, redução de toxicidade e ampliação de acesso a pacientes antes inelegíveis. Diretrizes recentes da European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT 2024), American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT 2023) e American Society of Hematology (ASH 2024) incorporam inovações em tipagem HLA, regimes de condicionamento, imunomodulação e terapias celulares, impactando diretamente o prognóstico e a qualidade de vida. Analisar criticamente os avanços diagnósticos, terapêuticos e de suporte no TMO, destacando inovações incorporadas às diretrizes internacionais até 2025 e discutindo perspectivas futuras. Revisão narrativa baseada em publicações indexadas no PubMed, Embase e Scopus, diretrizes EBMT (2024), ASTCT (2023) e ASH (2024), além de ensaios clínicos fase II/III publicados entre 2018 e 2025. Foram selecionados estudos com impacto clínico documentado sobre sobrevida, toxicidade e complicações pós-TMO. O uso de doadores haploidênticos expandiu o acesso, com taxas de sobrevida global semelhantes às obtidas com doadores compatíveis não aparentados. Regimes de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) permitiram inclusão de pacientes > 65 anos e com comorbidades significativas, mantendo controle da doença com menor toxicidade. A profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) avançou com a introdução da ciclofosfamida pós-transplante e agentes como ruxolitinibe e belumosudil, alcançando taxas de resposta superiores a 60% em DECH refratária. A incorporação de tecnologias como citometria de alta dimensão e sequenciamento profundo possibilitou detecção ultra-sensível de doença residual mínima (MRD), guiando decisões de intensificação terapêutica. Terapias celulares pós-TMO, incluindo CAR-T anti-CD19/BCMA e células NK, mostraram eficácia em recidivas precoces, com respostas completas sustentadas em mais de 40% dos casos tratados. O suporte anti-infeccioso foi aprimorado com uso de profilaxia antifúngica baseada em risco e testes moleculares rápidos para reativação viral. Os últimos anos consolidaram o TMO como plataforma terapêutica dinâmica, integrando avanços em imunoterapia, genética e suporte clínico. Estratégias individualizadas, baseadas no perfil molecular e na monitorização de MRD, permitem melhor seleção de pacientes e redução de complicações. Persistem desafios como o custo elevado, a limitação de acesso em países de baixa e média renda e a necessidade de registros nacionais para acompanhamento a longo prazo. O cenário para 2025–2030 aponta para maior integração entre TMO e terapias celulares avançadas, expandindo indicações e potencial curativo. O TMO evoluiu substancialmente com a incorporação de regimes menos tóxicos, uso ampliado de doadores alternativos, monitoramento molecular e terapias celulares, refletindo nas diretrizes internacionais. A atualização constante e a implementação equitativa dessas estratégias são fundamentais para maximizar os resultados globais.

Hematology Transfusion and Cell TherapyVol. 47
Instituto de Oncologia do Paraná (BR)
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Hematopoietic Stem Cell Transplantation
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