USO DE HIDROXIUREIA NO BRASIL: ESTUDO RETROSPECTIVO REALIZADO EM 3 CENTROS DE REFERÊNCIA BRASILEIROS

Introdução. A doença falciforme (DF) está presente em todo o mundo, especialmente em países como o Brasil onde há contribuição africana para a formação étnica da população. A DF é um distúrbio multissistêmico associado a complicações progressivas ao longo da vida e a um alto custo para o sistema de saúde. A Doença dispõe de apenas um medicamento, disponível gratuitamente no SUS, a hidroxiureia (HU). Até o momento, nenhum estudo multicêntrico sobre o tratamento com HU em longo prazo foi realizado no Brasil. Avaliar o tratamento com HU para DF no Brasil por meio de estudo longitudinal retrospectivo multicêntrico. Esse estudo foi realizado em 3 centros brasileiros, usando registros hospitalares de pacientes com DF que foram tratados com HU, coleta de dados demográficos de pacientes e informações sobre o tratamento medicamentoso. Foram analisados 726 pacientes em uso de HU matriculados em três hemocentros: 464 (63,9%) pacientes no HEMORIO; 196 (27%) no HEMOPE; e 66 (9,1%) no Hemocentro Ribeirão Preto. Os pacientes foram acompanhados no período de 01/01/2015 a 31/12/2019, tendo sido observados 3 (0,4 %) óbitos. Com relação às características demográficas: 350 (48.2%) pacientes eram do sexo feminino, com idades na faixa de 2 a 72 anos (média= 20.1 e desvio padrão= 12.8) na data do óbito ou no final da pesquisa. Entre esses 726 pacientes, 175 (24.1%) declararam-se de raça branca, 378 (52.1%) pardos, 128 (17.6%) pretos e 45 (6.2%) de raça amarela ou não declarada. Os pacientes analisados possuíam diagnóstico de doença falciforme com as seguintes especificações: 656 (90.4%) do tipo SS/Sβ0; 27 (3,7%) com Sβ+; 33 (4,5%) com Hemoglobinopatia SC; e 10 (1,4%) com Hemoglobinopatia SD. Em média, foram realizadas 1.2 transfusões por paciente/ano; além de terem sido observados 33 (4,5%) pacientes aloimunizados. No período de 01/01/2016 a 31/12/2019, foram registradas 1.6 visitas à emergência/paciente/ano; e 0.5 internações/paciente/ano. Foi observada no período a dose média de HU de 21.5 mg/kg, representando a dosagem média de 21.3 mg/kg por paciente/ano. As doses variaram de 10 a 35 mg/kg/dia. Apresentamos a dosagem de HU (mg/kg) nos anos de 2015 a 2019, categorizados pelas faixas de idade de 0 a 9 anos, de 10 a 18 anos e a partir de 18 anos. Observa-se que os adultos utilizam doses menores do que as crianças. Quanto ao tempo de uso da HU no período analisado, 340 (46,8%) pacientes a utilizaram por 1 ano; 92 (12,7%) por 2 anos; 62 (8,5%) por 3 anos; 68 (9,4%) por 4 anos; e 164 (22.6%) pelos 5 anos do estudo. Dos 726 pacientes, 349 (48,1%) interromperam a utilização da HU e dentre estes, 33 (9,5%) retornaram ao uso da HU. Trezentos e noventa e nove pacientes (55%) apresentaram episódios de crise álgica, correspondendo a 0.9 crises por paciente/ano. Foram também observados 267 (36,8%) pacientes com episódios de icterícia; 195 (26,9%) com síndrome torácica aguda; 9 (1,2%) de hipertensão inferida da artéria pulmonar através de ecocardiograma; 46 (6,3%) de acidente vascular encefálico; 202 (27,8%) de fadiga; e 30 (4,1%) de úlcera de perna. Esses dados demonstram que a HU pode melhorar o curso clínico da DF mesmo com doses menores que a dose máxima tolerada, embora alguns pacientes continuem a ter crise vaso-oclusiva e procurar pronto atendimento. Com a otimização do uso da HU entre pacientes brasileiros, poderemos melhorar ainda mais a qualidade de vida e sobrevida desses pacientes.

Authors

Institutions

Publication Details

Journal
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Published
2025-10-01
DOI
https://doi.org/10.1016/j.htct.2025.104202
Primary Topic
Hemoglobinopathies and Related Disorders
Type
article
Field-Weighted Citation Impact
0.00
Controls
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ALL TIME
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AUG
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OCT
article

USO DE HIDROXIUREIA NO BRASIL: ESTUDO RETROSPECTIVO REALIZADO EM 3 CENTROS DE REFERÊNCIA BRASILEIROS

Cristina Lobo, PG Moura, Angelica Isabel Rojas Pinto, FERNANDO A. MONTEALEGRE et al.
Hematology Transfusion and Cell Therapy
Hemoglobinopathies and Related Disorders
article

USO DE HIDROXIUREIA NO BRASIL: ESTUDO RETROSPECTIVO REALIZADO EM 3 CENTROS DE REFERÊNCIA BRASILEIROS

Cristina Lobo, PG Moura, Angelica Isabel Rojas Pinto, FERNANDO A. MONTEALEGRE, A Araujo, Elisângela Mendes Almeida do Nascimento
article en

Abstract

Introdução. A doença falciforme (DF) está presente em todo o mundo, especialmente em países como o Brasil onde há contribuição africana para a formação étnica da população. A DF é um distúrbio multissistêmico associado a complicações progressivas ao longo da vida e a um alto custo para o sistema de saúde. A Doença dispõe de apenas um medicamento, disponível gratuitamente no SUS, a hidroxiureia (HU). Até o momento, nenhum estudo multicêntrico sobre o tratamento com HU em longo prazo foi realizado no Brasil. Avaliar o tratamento com HU para DF no Brasil por meio de estudo longitudinal retrospectivo multicêntrico. Esse estudo foi realizado em 3 centros brasileiros, usando registros hospitalares de pacientes com DF que foram tratados com HU, coleta de dados demográficos de pacientes e informações sobre o tratamento medicamentoso. Foram analisados 726 pacientes em uso de HU matriculados em três hemocentros: 464 (63,9%) pacientes no HEMORIO; 196 (27%) no HEMOPE; e 66 (9,1%) no Hemocentro Ribeirão Preto. Os pacientes foram acompanhados no período de 01/01/2015 a 31/12/2019, tendo sido observados 3 (0,4 %) óbitos. Com relação às características demográficas: 350 (48.2%) pacientes eram do sexo feminino, com idades na faixa de 2 a 72 anos (média= 20.1 e desvio padrão= 12.8) na data do óbito ou no final da pesquisa. Entre esses 726 pacientes, 175 (24.1%) declararam-se de raça branca, 378 (52.1%) pardos, 128 (17.6%) pretos e 45 (6.2%) de raça amarela ou não declarada. Os pacientes analisados possuíam diagnóstico de doença falciforme com as seguintes especificações: 656 (90.4%) do tipo SS/Sβ0; 27 (3,7%) com Sβ+; 33 (4,5%) com Hemoglobinopatia SC; e 10 (1,4%) com Hemoglobinopatia SD. Em média, foram realizadas 1.2 transfusões por paciente/ano; além de terem sido observados 33 (4,5%) pacientes aloimunizados. No período de 01/01/2016 a 31/12/2019, foram registradas 1.6 visitas à emergência/paciente/ano; e 0.5 internações/paciente/ano. Foi observada no período a dose média de HU de 21.5 mg/kg, representando a dosagem média de 21.3 mg/kg por paciente/ano. As doses variaram de 10 a 35 mg/kg/dia. Apresentamos a dosagem de HU (mg/kg) nos anos de 2015 a 2019, categorizados pelas faixas de idade de 0 a 9 anos, de 10 a 18 anos e a partir de 18 anos. Observa-se que os adultos utilizam doses menores do que as crianças. Quanto ao tempo de uso da HU no período analisado, 340 (46,8%) pacientes a utilizaram por 1 ano; 92 (12,7%) por 2 anos; 62 (8,5%) por 3 anos; 68 (9,4%) por 4 anos; e 164 (22.6%) pelos 5 anos do estudo. Dos 726 pacientes, 349 (48,1%) interromperam a utilização da HU e dentre estes, 33 (9,5%) retornaram ao uso da HU. Trezentos e noventa e nove pacientes (55%) apresentaram episódios de crise álgica, correspondendo a 0.9 crises por paciente/ano. Foram também observados 267 (36,8%) pacientes com episódios de icterícia; 195 (26,9%) com síndrome torácica aguda; 9 (1,2%) de hipertensão inferida da artéria pulmonar através de ecocardiograma; 46 (6,3%) de acidente vascular encefálico; 202 (27,8%) de fadiga; e 30 (4,1%) de úlcera de perna. Esses dados demonstram que a HU pode melhorar o curso clínico da DF mesmo com doses menores que a dose máxima tolerada, embora alguns pacientes continuem a ter crise vaso-oclusiva e procurar pronto atendimento. Com a otimização do uso da HU entre pacientes brasileiros, poderemos melhorar ainda mais a qualidade de vida e sobrevida desses pacientes.

Hematology Transfusion and Cell TherapyVol. 47
Universidade do Estado do Rio de Janeiro (BR), Hemorio (BR), Fundação Hemopa (BR)
Openalex Percentile: Top 57%
Hemoglobinopathies and Related Disorders
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