The role of efgartigimod in the treatment of refractory myasthenia gravis

Introduction : Les biothérapies qui ciblent les molécules du système immunitaire impliqués dans la pathogénèse de la myasthénie grave représentent une stratégie thérapeutique très prometteuse pour les patients présentant une maladie réfractaire. Actuellement, en Belgique parmi les traitements de troisième ligne disponibles figurent les inhibiteurs du complément C5 (comme l’éculizumab et le zilucoplan) et les inhibiteurs du récepteur Fc néonatal (FcRn) (comme l’efgartigimod). Cet article se focalise sur l’efgartigimod, en analysant son mode d’action, les résultats des études d’efficacité et de tolérance et des données de vie réelle. Matériel et méthodes : Une recherche sur Pubmed a été effectuée pour trouver des revues systématiques, des études de cohortes prospectives et des essais contrôlés randomisés portant sur des patients atteints de myasthénie généralisée traités par efgartigimod. Résultats : L’essai de phase III randomisé contre placebo ADAPT a montré que l’efgartigimod est bien toléré et efficace chez les personnes atteintes de myasthénie généralisée à anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine. Conclusion : L’inhibiteur du récepteur Fc néonatal, efgartigimod, est une option thérapeutique de troisième ligne pour le traitement en add-on de la myasthénie réfractaire. Le choix du traitement se discute au cas par cas en fonction du type de myasthénie et des comorbidités présentées par le patient.